Reklam alanı-1
Dikkat: Forum bütün Üyelere Kapatılmıştır!
Sadece Yöneticiler Forumu görebilirler.

Sempozyum katılımcıları Friedreich Ataksisi için ilk tedavinin bulunacağından umutlu

http://hscweb3.hsc.usf.edu/health/now/wp-content/uploads/ataxia_symposium_2010_08262010-321-copy.jpg Haber Internaf ve FAPG üzerinden Juan Carlos Baiges değerli katkısıyla sağlanmıştır. Metin: Anne De Lotto Baier, Fotoğraflar: Eric Younghans, USF Health communications BabelFAmily adına çeviri: Özgür Demirel 30 Ağustos 2010 – Tüm kayda değer bilimsel ilerlemelerin sunulmasıyla beraber, sempozyumun sonunda, araştırmaya anlam ve değer katanlar, Friedreich ataksili (FA) insanlardı.

Konuyu değerlendir: Sempozyum katılımcıları Friedreich Ataksisi için ilk tedavinin bulunacağından umutlu

5 üzerinden | Toplam: 0 kişi oyladı ve 2715 kez incelendi.

  1. Üyelik tarihi
    Haziran.2010
    Mesajlar
    4.727

    Sempozyum katılımcıları Friedreich Ataksisi için ilk tedavinin bulunacağından umutlu



    Haber Internaf ve FAPG üzerinden Juan Carlos Baiges değerli katkısıyla sağlanmıştır.

    Metin: Anne De Lotto Baier, Fotoğraflar: Eric Younghans, USF Health communications

    BabelFAmily adına çeviri: Özgür Demirel


    30 Ağustos 2010 – Tüm kayda değer bilimsel ilerlemelerin sunulmasıyla beraber, sempozyumun sonunda, araştırmaya anlam ve değer katanlar, Friedreich ataksili (FA) insanlardı.
    Onlar, “varenicline” adlı ilacın, FA’nın nörolojik belirtileri üzerine olan etkisine yönelik klinik araştırmalara katılmak üzere Holland, MI’den, USF’e 8 ay boyunca gidip gelerek seyahat eden Holly LeBlanc gibi insanlardı. Friedreich Ataksisi Araştırma Birliği(FARA) ve USF Ataksi Araştırma Merkezi’nin ortaklaşa düzenlediği yıllık bilimsel sempozyumun 2.’sine katılmak üzere 26 Ağustos’ta, annesi ve yardımcı köpeği Delsie ile birlikte yine buradaydı. “Bir Tedavi Oluşturmak” adlı sempozyum, geçen yıldan aldığı hızla, tüm ülkeden bilim adamları, hekimler ve hastaları çekmeyi başardı.

    Başka bir ataksi türü olduğuna dair yanlış teşhis konulduktan sonra, 24 yaşında Friedreich ataksisi olduğu tespit edilen LeBlanc (37) “USF’yi ikinci evim gibi görüyorum. Dr. Zesiewicz ve ekibinin bir tedavi bulabilmek ve beni bütün bir birey olarak iyileştirmeye dair şevkleri inanılmaz,” dedi.
    Danışma üzerine yüksek ihtisas sahibi olan LeBlanc, USF Health MD, MBA ve CEO’su ve Tıp Koleji dekanı Stephen K. Klasko’nun yönettiği panel münazarası için diğer üç hasta; Kyle Bryant, Nygel Lenz ve Mary Vida ile bir araya geldi.
    Hastalar karşılaştıkları zorluklardan, azimlerinden ve Friedreich ataksisi (denge, koordinasyon ve kas gücü kaybıyla karakterize olup yavaş ilerleyen nadir bir dejeneratif nöromuskuler hastalık) için ilk tedaviyi bulabilme yarışının kazanılacağına dair iyimserliklerinden bahsettiler.
    Geçtiğimiz on yılda, araştırmacılar, Friedreich ataksisinin moleküler mekanizmalarını anlamak adına ciddi gelişmeler kaydettiler ve ilaç adaylarının testlerinin ilerletilebilmesi için hücre ve hayvan modelleri geliştirdiler. Bugün, bir düzineden fazla, tedaviye farklı yaklaşımları bulunan umut verici, teftişe tabi ilaçlar, klinik deneme sürecinde bulunmaktadırlar.

    USF Health’ten Dr. Stephen Klasko geçen yılın bilimsel sempozyumundan bu yana FA’ya tedaviler bulunması yolunda ciddi ilerlemeler kaydedildiğini dile getirdi.
    Stephen Klasko, USF Health CEO’su, MD, MBA ve USF College of Medicine dekanı hastalara, “Baskı devam ediyor, fakat sizin cesaretiniz ve iyimserliğiniz bizde gayretlerimizi katlama isteği yaratıyor” dedi. “Kendimizi, bir tedavi ve ilaç bulmaya yönelik ilerlemeler dolayısıyla enerjik, ama tatmin olmamış hissediyoruz.”
    FARA’nın yetkili müdürü Jennifer Farmer ve birliğin başkanı ve eş kurucularından Ron Bartek, Friedreich ataksisi üzerine ülke çapında yürütülen araştırmalar ve bunların düzenlenmesi konusundaki ilerlemelerden bahsetti. FARA, devlet ajansları, USF Health gibi akademik tıp merkezleri, ilaç sektörü ve diğer hasta hakları vakıflarıyla, uygulanabilir araştırma takibini güçlendirebilmek için, güçlü kamu ve özel ortaklıklar inşa etti.
    Farmer “Friedreich Ataksisine tedaviler bulacak araştırmaları ileriye taşımak hususunda, alabildiğine geniş bir destek ağı oluşturmak kesinlikle gerekli” şeklinde konuştu.



    Friedreich Ataksisi Araştırma Birliği yetkili müdürü Jennifer Farmer, klinik deneme sürecinde tedavi yaklaşımları hakkında ulusal görünümü ortaya koydu.
    Özel konuşmacılar arasında The Scripps Research Institute Department of Molecular Biology’den Profesör Joael Gottesfeld de yer almaktaydı. Gottesfeld’in ekibinin geliştirdiği bileşenler –histon deasetilaz (histon deacetylase, HDAC) inhibitörleri- Friedreich ataksisi hastalarının muzdarip olduğu frataksin proteininin üretimini engelleyen hücre içi kalıtımsal bozukluğu tersine çevirdi. Yetersiz frataksin seviyesi kollar ve bacaklardaki kas hareketlerini kontrol eden sinirlerin yanı sıra omurilikteki sinir dokusunun da dejenerasyonuna yol açıyor.
    Dr. Gottsfeld, “ilaç ve biyoteknoloji şirketleri ve FARA ile yürütülen işbirliği neticesinde, Scripps araştırmacıları, histon deasetilaz için daha aktif inhibitör moleküller yaratma uğraşısında”, dedi. “Doğru yolda olduğumuza inanıyoruz.”
    Yakın bir tarihte, RepliGen Corp., bir histon deasetilaz 3 (HDAC-3) inhibitörü olan RG2833 adlı bir molekülün lisansını, aralarında Friedreich Ataksisinin de bulunduğu kalıtımsal nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için geliştirmek üzere aldı. Dr. Gottesfeld, Friedrich’ten muzdarip hastaların deri hücrelerinden elde edilen sinirsel kök hücrelerinde yapılan çalışmalarda bu molekülün fraktasin seviyesini neredeyse normal seviyelere geri yükselttiğini ve bu oranın etkilenmemiş sinirsel kök hücrelerinin frataksin üretiminin %90’ına denk gelecek şekilde olduğunu, ifade etti.



    Dr. Joel Gottesfeld’in The Scripps Institute’taki ekibinin keşfettiği HDAC inhibitör moleküllerinden biri, FA’nın da dâhil olduğu kalıtımsal nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için geliştirilmekte.
    Nöroloji profesörü ve USF Ataksi Araştırma Merkezinin müdürü Theresa Zesiewicz, MD, Friedreich Ataksisi hastalarındaki belirtilerde önemli düşüşlere yol açan potansiyel bir tedavi olarak sigara bırakma ilacı varenicline’in testlerine dair çalışmalarındaki gelişmeleri sundu.
    Dr. Zesiewicz’in bildirdiğine göre bütün ataksi tiplerinden 21 hasta üzerinde yapılan geriye dönük bir araştırmada, hastaların tümünün %25’i, omurilik-beyincik (spinocerebellar) ataksililerin ise %38’i varenicline sayesinde ilerleme gösterdi. Bir pilot klinik denemede, FA hastalarının üçte ikisi iyileşme gösterdi. Aynı zamanda, işleri karmaşıklaştıran bir etken olarak, titreme ve baş dönmesi gibi ilacın yan etkilerinin kimi katılımcılar tarafından kaldırılamadığını da ekledi.
    Açık bir şekilde varenicline’e yanıt veren kimi Friedrich Ataksisi hastaları ve bunların ilaçtan yan etki gören belli bir yüzdesi, Dr. Zesiewicz ve araştırmacılarını laboratuara tekrar geri götürdü. Böylece kısmi nikotin asetilkolin agonistlerinin (eşdeğer moleküllerinin) FA üzerine olan etkilerini anlamaya çalışmak istediler.
    Varenicline, nikotinden etkilenen bir takım reseptörlerde etki gösteriyor ama tam olarak hangi reseptörlerin hedeflendiği henüz net değil. Dr. Zesiewicz “Varenicline’in ataksiyi iyileştirme özelliği, bir takım mekanizmaların birleşiminden ileri geliyor olabilir” dedi. “İlacın beyinde ve sinir sisteminin geri kalan kısımlarında nerede ve nasıl işlediğini ortaya çıkarmak zorundayız.”



    Bu soruları cevaplamak adına Dr. Zesiewicz sözü iş arkadaşı, USF’nin moleküler farmakoloji, fizyoloji, psikiyatri ve sinirbilim mütehassısı araştırma profesörü Lynn Wecker’e, PhD, verdi. Dr. Wecker, şizofreni gibi nöropsikiyatrik bozukluklardaki beyin kimyası araştırması üzerine yoğunlaşmış olarak 30 yıldır beyindeki nikotinik reseptörler üzerine çalışıyor. Şu sıralar ise, USF’deki Florida Center of Excellence for Biomolecular Identification and Targeted Therapeutics’in mâli desteğiyle, varenicline’in ataksiya üzerindeki etkisini denemek adına omurilik-beyincik (spinocerebellar) ataksi tip 3 için bir fare modeli kullanmakta.
    Hayvan modeli, FA dâhil olmak üzere ataksilerde hangi reseptörlerin rol oynadığını daha iyi tespit edebilmek için araştırmacılara yardımcı olabilir. Dr. Wecker “Eğer bu hedefleri belirleyebilirsek, onlara etki edebilecek (varenicline’den) ve daha az yan etkileri olan ilaçlar tasarlayabiliriz” dedi.


    Sempozyumda konuşanlar arasında Edison Pharmaceuticals’ın CEO’su ve başkanı MD PhD Guy Miller’de vardı. Edison, vücudun enerji üretim ve düzenleme metabolizmasındaki bozukluklar gibi ortak bir özellik taşıyan mitokondriyel hastalıkların tedavisi için ilaç geliştirme üzerine yoğunlaşıyor. Sinir hücrelerindeki mitokondrilerin enerji üretmekteki zayıflayan kabiliyetleri, FA hastalarındaki frataksin proteininin işlevini kaybetmesiyle ilişkilendiriliyor.
    Dr. Miller, Friedreich ataksisini daha iyi anlamaya bir köprü olmaları adına, Edison’un araştırmacılarının iki nadir mitokondriyel hastalık – Leigh hastalığı (Leigh’s disease) ve Leber kalıtımsal optik nöropatisi (Leber’s hereditary optic neuropathy) (ilerleyen ve kalıtımsal bir tür görüş kaybı) üzerine çalışmalarda bulunduğundan bahsetti. İlaç adaylarından birinin – daha geniş ve etkili bir CoQ10 adlı antioksidan türevinin - genetik mitokondriyel hastalıkları bulunan genç çocuklarda yan etkileri olmaksızın faydasının görüldüğünü anlattı. Önümüzdeki sene içerisinde, Edison, başka bir enerji zayıflatıcı hastalık olan Friedreich kurbanı hastalar için ilacın potansiyel yararı üzerine daha fazla veri toplamaya girişmeyi planlıyor.
    Dr. Miller, tek başına hiç bir ilacın Friedreich Ataksisine yanıt olamayacağını, birleşik bir yaklaşımın gerekebileceğini aktardı. “Oksidatif stresi azaltabilecek bir ilaç ile HDAC inhibitöründen oluşan kokteyl gibi bir karışım bu hastalığı hemen durdurabilmek için gerekebilir”.
    “Kanaatkâr bir iyimserlik için sebeplerimiz var” diye ekledi. “Hastalığı epey sıkıştırdık… Oluşumun spesifik mekanizmalarını anlamak ve bunlar için ilaçlar geliştirmek, FA’nın da ötesinde, nöropsikiyatrik hastalıklar, epilepsi ve enerji metabolizmasını sekteye uğratan bir çok başka hastalığa dek uzanan (tedavi için) yeni olasılıklar ortaya çıkaracaktır”.


    anc ve Kyle BryantSempozyumun kapanışındaki hasta paneli FA’ya ilk tedavinin bulunmasındaki aciliyet hissiyatını bir kez daha yansıttı.
    17 yaşındayken Friedreich teşhisi konulan panel katılımcısı Kyle Bryant, geçtiğimiz günlerde, dayanıklılığa dayalı bir bisiklet bayrak yarışı organizasyonu olan Race Across America’da FARA takımının bir üyesi olarak yarıştı. Bryant’ın üç tekerlekli bisiklet süren FA’lı iki bisikletçinin daha bulunduğu dört kişilik takımı, dört kişilik açık yarış bölümünü birinci sırada bitirdi.
    Bryant, dinleyicilere “kendimize ve diğer herkese, birlikte yapamayacağımız hiç bir şey olmadığını kanıtladık” dedi. “O bitiş çizgisini geçip bu hastalığı yeneceğiz… Şaka mı yapıyorsunuz, çünkü sekiz günde 3000 mil bisiklet sürdük!”




    FARA sponsorluğunda USF’de gerçekleştirilen klinik denemeye katılmış olan LeBlanc, servis köpeği Delsie’nin bir dört sene daha yürümesini sağladığını söyledi.
    Nöroloji profesörü ve bölüm başkanı Clifton Gooch, MD, enerji dolu dinleyici kitlesine hitaben yaptığı kapanış konuşmasında, nadir bir hastalığı hiç anlaşılamadığı veya çok az anlaşıldığı bir noktadan, ufukta umut vaat eden tedavilerin belirdiği bir noktaya taşımak için gerekli olan hayırseverlere, araştırmacılara, akademik kurumlara ve hırs dolu liderlere teşekkürlerini sundu.
    Dr. Gooch “Ama her şeyin ötesinde, bir şeylerin olması için gerekli kaynakları sürükleyecek olanlar hastalar ve onlara destekleyip yardımcı olan insanlardır” diye belirtti.

    kaynak
    Kaynak, USF websitesi
  2. 15.Ekim.2010, 08:15
    #1


    Haber Internaf ve FAPG üzerinden Juan Carlos Baiges değerli katkısıyla sağlanmıştır.

    Metin: Anne De Lotto Baier, Fotoğraflar: Eric Younghans, USF Health communications

    BabelFAmily adına çeviri: Özgür Demirel


    30 Ağustos 2010 – Tüm kayda değer bilimsel ilerlemelerin sunulmasıyla beraber, sempozyumun sonunda, araştırmaya anlam ve değer katanlar, Friedreich ataksili (FA) insanlardı.
    Onlar, “varenicline” adlı ilacın, FA’nın nörolojik belirtileri üzerine olan etkisine yönelik klinik araştırmalara katılmak üzere Holland, MI’den, USF’e 8 ay boyunca gidip gelerek seyahat eden Holly LeBlanc gibi insanlardı. Friedreich Ataksisi Araştırma Birliği(FARA) ve USF Ataksi Araştırma Merkezi’nin ortaklaşa düzenlediği yıllık bilimsel sempozyumun 2.’sine katılmak üzere 26 Ağustos’ta, annesi ve yardımcı köpeği Delsie ile birlikte yine buradaydı. “Bir Tedavi Oluşturmak” adlı sempozyum, geçen yıldan aldığı hızla, tüm ülkeden bilim adamları, hekimler ve hastaları çekmeyi başardı.

    Başka bir ataksi türü olduğuna dair yanlış teşhis konulduktan sonra, 24 yaşında Friedreich ataksisi olduğu tespit edilen LeBlanc (37) “USF’yi ikinci evim gibi görüyorum. Dr. Zesiewicz ve ekibinin bir tedavi bulabilmek ve beni bütün bir birey olarak iyileştirmeye dair şevkleri inanılmaz,” dedi.
    Danışma üzerine yüksek ihtisas sahibi olan LeBlanc, USF Health MD, MBA ve CEO’su ve Tıp Koleji dekanı Stephen K. Klasko’nun yönettiği panel münazarası için diğer üç hasta; Kyle Bryant, Nygel Lenz ve Mary Vida ile bir araya geldi.
    Hastalar karşılaştıkları zorluklardan, azimlerinden ve Friedreich ataksisi (denge, koordinasyon ve kas gücü kaybıyla karakterize olup yavaş ilerleyen nadir bir dejeneratif nöromuskuler hastalık) için ilk tedaviyi bulabilme yarışının kazanılacağına dair iyimserliklerinden bahsettiler.
    Geçtiğimiz on yılda, araştırmacılar, Friedreich ataksisinin moleküler mekanizmalarını anlamak adına ciddi gelişmeler kaydettiler ve ilaç adaylarının testlerinin ilerletilebilmesi için hücre ve hayvan modelleri geliştirdiler. Bugün, bir düzineden fazla, tedaviye farklı yaklaşımları bulunan umut verici, teftişe tabi ilaçlar, klinik deneme sürecinde bulunmaktadırlar.

    USF Health’ten Dr. Stephen Klasko geçen yılın bilimsel sempozyumundan bu yana FA’ya tedaviler bulunması yolunda ciddi ilerlemeler kaydedildiğini dile getirdi.
    Stephen Klasko, USF Health CEO’su, MD, MBA ve USF College of Medicine dekanı hastalara, “Baskı devam ediyor, fakat sizin cesaretiniz ve iyimserliğiniz bizde gayretlerimizi katlama isteği yaratıyor” dedi. “Kendimizi, bir tedavi ve ilaç bulmaya yönelik ilerlemeler dolayısıyla enerjik, ama tatmin olmamış hissediyoruz.”
    FARA’nın yetkili müdürü Jennifer Farmer ve birliğin başkanı ve eş kurucularından Ron Bartek, Friedreich ataksisi üzerine ülke çapında yürütülen araştırmalar ve bunların düzenlenmesi konusundaki ilerlemelerden bahsetti. FARA, devlet ajansları, USF Health gibi akademik tıp merkezleri, ilaç sektörü ve diğer hasta hakları vakıflarıyla, uygulanabilir araştırma takibini güçlendirebilmek için, güçlü kamu ve özel ortaklıklar inşa etti.
    Farmer “Friedreich Ataksisine tedaviler bulacak araştırmaları ileriye taşımak hususunda, alabildiğine geniş bir destek ağı oluşturmak kesinlikle gerekli” şeklinde konuştu.



    Friedreich Ataksisi Araştırma Birliği yetkili müdürü Jennifer Farmer, klinik deneme sürecinde tedavi yaklaşımları hakkında ulusal görünümü ortaya koydu.
    Özel konuşmacılar arasında The Scripps Research Institute Department of Molecular Biology’den Profesör Joael Gottesfeld de yer almaktaydı. Gottesfeld’in ekibinin geliştirdiği bileşenler –histon deasetilaz (histon deacetylase, HDAC) inhibitörleri- Friedreich ataksisi hastalarının muzdarip olduğu frataksin proteininin üretimini engelleyen hücre içi kalıtımsal bozukluğu tersine çevirdi. Yetersiz frataksin seviyesi kollar ve bacaklardaki kas hareketlerini kontrol eden sinirlerin yanı sıra omurilikteki sinir dokusunun da dejenerasyonuna yol açıyor.
    Dr. Gottsfeld, “ilaç ve biyoteknoloji şirketleri ve FARA ile yürütülen işbirliği neticesinde, Scripps araştırmacıları, histon deasetilaz için daha aktif inhibitör moleküller yaratma uğraşısında”, dedi. “Doğru yolda olduğumuza inanıyoruz.”
    Yakın bir tarihte, RepliGen Corp., bir histon deasetilaz 3 (HDAC-3) inhibitörü olan RG2833 adlı bir molekülün lisansını, aralarında Friedreich Ataksisinin de bulunduğu kalıtımsal nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için geliştirmek üzere aldı. Dr. Gottesfeld, Friedrich’ten muzdarip hastaların deri hücrelerinden elde edilen sinirsel kök hücrelerinde yapılan çalışmalarda bu molekülün fraktasin seviyesini neredeyse normal seviyelere geri yükselttiğini ve bu oranın etkilenmemiş sinirsel kök hücrelerinin frataksin üretiminin %90’ına denk gelecek şekilde olduğunu, ifade etti.



    Dr. Joel Gottesfeld’in The Scripps Institute’taki ekibinin keşfettiği HDAC inhibitör moleküllerinden biri, FA’nın da dâhil olduğu kalıtımsal nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için geliştirilmekte.
    Nöroloji profesörü ve USF Ataksi Araştırma Merkezinin müdürü Theresa Zesiewicz, MD, Friedreich Ataksisi hastalarındaki belirtilerde önemli düşüşlere yol açan potansiyel bir tedavi olarak sigara bırakma ilacı varenicline’in testlerine dair çalışmalarındaki gelişmeleri sundu.
    Dr. Zesiewicz’in bildirdiğine göre bütün ataksi tiplerinden 21 hasta üzerinde yapılan geriye dönük bir araştırmada, hastaların tümünün %25’i, omurilik-beyincik (spinocerebellar) ataksililerin ise %38’i varenicline sayesinde ilerleme gösterdi. Bir pilot klinik denemede, FA hastalarının üçte ikisi iyileşme gösterdi. Aynı zamanda, işleri karmaşıklaştıran bir etken olarak, titreme ve baş dönmesi gibi ilacın yan etkilerinin kimi katılımcılar tarafından kaldırılamadığını da ekledi.
    Açık bir şekilde varenicline’e yanıt veren kimi Friedrich Ataksisi hastaları ve bunların ilaçtan yan etki gören belli bir yüzdesi, Dr. Zesiewicz ve araştırmacılarını laboratuara tekrar geri götürdü. Böylece kısmi nikotin asetilkolin agonistlerinin (eşdeğer moleküllerinin) FA üzerine olan etkilerini anlamaya çalışmak istediler.
    Varenicline, nikotinden etkilenen bir takım reseptörlerde etki gösteriyor ama tam olarak hangi reseptörlerin hedeflendiği henüz net değil. Dr. Zesiewicz “Varenicline’in ataksiyi iyileştirme özelliği, bir takım mekanizmaların birleşiminden ileri geliyor olabilir” dedi. “İlacın beyinde ve sinir sisteminin geri kalan kısımlarında nerede ve nasıl işlediğini ortaya çıkarmak zorundayız.”



    Bu soruları cevaplamak adına Dr. Zesiewicz sözü iş arkadaşı, USF’nin moleküler farmakoloji, fizyoloji, psikiyatri ve sinirbilim mütehassısı araştırma profesörü Lynn Wecker’e, PhD, verdi. Dr. Wecker, şizofreni gibi nöropsikiyatrik bozukluklardaki beyin kimyası araştırması üzerine yoğunlaşmış olarak 30 yıldır beyindeki nikotinik reseptörler üzerine çalışıyor. Şu sıralar ise, USF’deki Florida Center of Excellence for Biomolecular Identification and Targeted Therapeutics’in mâli desteğiyle, varenicline’in ataksiya üzerindeki etkisini denemek adına omurilik-beyincik (spinocerebellar) ataksi tip 3 için bir fare modeli kullanmakta.
    Hayvan modeli, FA dâhil olmak üzere ataksilerde hangi reseptörlerin rol oynadığını daha iyi tespit edebilmek için araştırmacılara yardımcı olabilir. Dr. Wecker “Eğer bu hedefleri belirleyebilirsek, onlara etki edebilecek (varenicline’den) ve daha az yan etkileri olan ilaçlar tasarlayabiliriz” dedi.


    Sempozyumda konuşanlar arasında Edison Pharmaceuticals’ın CEO’su ve başkanı MD PhD Guy Miller’de vardı. Edison, vücudun enerji üretim ve düzenleme metabolizmasındaki bozukluklar gibi ortak bir özellik taşıyan mitokondriyel hastalıkların tedavisi için ilaç geliştirme üzerine yoğunlaşıyor. Sinir hücrelerindeki mitokondrilerin enerji üretmekteki zayıflayan kabiliyetleri, FA hastalarındaki frataksin proteininin işlevini kaybetmesiyle ilişkilendiriliyor.
    Dr. Miller, Friedreich ataksisini daha iyi anlamaya bir köprü olmaları adına, Edison’un araştırmacılarının iki nadir mitokondriyel hastalık – Leigh hastalığı (Leigh’s disease) ve Leber kalıtımsal optik nöropatisi (Leber’s hereditary optic neuropathy) (ilerleyen ve kalıtımsal bir tür görüş kaybı) üzerine çalışmalarda bulunduğundan bahsetti. İlaç adaylarından birinin – daha geniş ve etkili bir CoQ10 adlı antioksidan türevinin - genetik mitokondriyel hastalıkları bulunan genç çocuklarda yan etkileri olmaksızın faydasının görüldüğünü anlattı. Önümüzdeki sene içerisinde, Edison, başka bir enerji zayıflatıcı hastalık olan Friedreich kurbanı hastalar için ilacın potansiyel yararı üzerine daha fazla veri toplamaya girişmeyi planlıyor.
    Dr. Miller, tek başına hiç bir ilacın Friedreich Ataksisine yanıt olamayacağını, birleşik bir yaklaşımın gerekebileceğini aktardı. “Oksidatif stresi azaltabilecek bir ilaç ile HDAC inhibitöründen oluşan kokteyl gibi bir karışım bu hastalığı hemen durdurabilmek için gerekebilir”.
    “Kanaatkâr bir iyimserlik için sebeplerimiz var” diye ekledi. “Hastalığı epey sıkıştırdık… Oluşumun spesifik mekanizmalarını anlamak ve bunlar için ilaçlar geliştirmek, FA’nın da ötesinde, nöropsikiyatrik hastalıklar, epilepsi ve enerji metabolizmasını sekteye uğratan bir çok başka hastalığa dek uzanan (tedavi için) yeni olasılıklar ortaya çıkaracaktır”.


    anc ve Kyle BryantSempozyumun kapanışındaki hasta paneli FA’ya ilk tedavinin bulunmasındaki aciliyet hissiyatını bir kez daha yansıttı.
    17 yaşındayken Friedreich teşhisi konulan panel katılımcısı Kyle Bryant, geçtiğimiz günlerde, dayanıklılığa dayalı bir bisiklet bayrak yarışı organizasyonu olan Race Across America’da FARA takımının bir üyesi olarak yarıştı. Bryant’ın üç tekerlekli bisiklet süren FA’lı iki bisikletçinin daha bulunduğu dört kişilik takımı, dört kişilik açık yarış bölümünü birinci sırada bitirdi.
    Bryant, dinleyicilere “kendimize ve diğer herkese, birlikte yapamayacağımız hiç bir şey olmadığını kanıtladık” dedi. “O bitiş çizgisini geçip bu hastalığı yeneceğiz… Şaka mı yapıyorsunuz, çünkü sekiz günde 3000 mil bisiklet sürdük!”




    FARA sponsorluğunda USF’de gerçekleştirilen klinik denemeye katılmış olan LeBlanc, servis köpeği Delsie’nin bir dört sene daha yürümesini sağladığını söyledi.
    Nöroloji profesörü ve bölüm başkanı Clifton Gooch, MD, enerji dolu dinleyici kitlesine hitaben yaptığı kapanış konuşmasında, nadir bir hastalığı hiç anlaşılamadığı veya çok az anlaşıldığı bir noktadan, ufukta umut vaat eden tedavilerin belirdiği bir noktaya taşımak için gerekli olan hayırseverlere, araştırmacılara, akademik kurumlara ve hırs dolu liderlere teşekkürlerini sundu.
    Dr. Gooch “Ama her şeyin ötesinde, bir şeylerin olması için gerekli kaynakları sürükleyecek olanlar hastalar ve onlara destekleyip yardımcı olan insanlardır” diye belirtti.

    kaynak
    Kaynak, USF websitesi
    Twitter Facebook Google+
  3. Üyelik tarihi
    Haziran.2010
    Nereden
    İstanbul
    Mesajlar
    78
    Umarım tedavisi bulunur.Haber için teşekkürler.
  4. 15.Ekim.2010, 10:59
    #2
    Umarım tedavisi bulunur.Haber için teşekkürler.

Benzer Konular

  1. Friedreich Ataksisi (FA) olan kimler var?
    Konu Sahibi aybüke80 Forum Aynı Sakatlığı-Hastalığı paylaşanlar
    Cevap: 6
    Son Mesaj : 19.Temmuz.2011, 08:07
  2. Friedreich ataksisi tedavisi için olası bir projenin gerçekleştirilmesi
    Konu Sahibi Defnex Forum Sağlık / Friedreich Ataksisi (FA)
    Cevap: 0
    Son Mesaj : 15.Ekim.2010, 08:22
  3. Friedreich Ataksisi (FA) için Uzay Terapisi
    Konu Sahibi Defnex Forum Sağlık / Friedreich Ataksisi (FA)
    Cevap: 4
    Son Mesaj : 08.Eylül.2010, 13:29
  4. Friedreich ataksisi tedavisi için kök hücre ile umut ışığı
    Konu Sahibi Defnex Forum Sağlık / Friedreich Ataksisi (FA)
    Cevap: 3
    Son Mesaj : 31.Ağustos.2010, 21:50
  5. Friedreich Ataksisi (FA) da skolyoz ameliyatı
    Konu Sahibi Defnex Forum Sağlık / Friedreich Ataksisi (FA)
    Cevap: 0
    Son Mesaj : 22.Ağustos.2010, 20:20

Bu Konu için Etiketler